Nouvelle victoire historique dans la lutte contre les maladies tropicales négligées. La République démocratique du Congo (RDC) a approuvé ce vendredi 12 juin 2026 l’utilisation de l’Acoziborole Winthrop (acoziborole). Ce nouveau traitement par voie orale, administré en une seule dose, promet de transformer radicalement la prise en charge de la maladie du sommeil (trypanosomiase humaine africaine à gambiense).
Développé conjointement par l’organisation de recherche médicale à but non lucratif DNDi (Drugs for Neglected Diseases initiative) et l’entreprise pharmaceutique Sanofi, l’acoziborole a fait l’objet d’un essai clinique de phases II et III déterminant en RDC et en Guinée. Les résultats cliniques sont sans appel : le médicament affiche un taux de guérison allant jusqu’à 96 %. L’autorisation concerne les adultes ainsi que les adolescents de 12 ans et plus pesant au moins 40 kg, qu’ils soient à un stade précoce ou avancé de la maladie.
« L’enregistrement de l’acoziborole en RDC est une nouvelle fantastique pour les patients », se réjouit le Docteur Erick Miaka, directeur du Programme National de Lutte contre la Trypanosomiase Humaine Africaine de la RDC. « Ce médicament représente une avancée majeure par rapport aux traitements existants : il ne nécessite pas d’hospitalisation, est bien toléré et peut être administré immédiatement après un diagnostic. Il nous permettra d’atteindre les zones endémiques les plus reculées. »
Jusqu’ici, les thérapies disponibles imposaient soit une prise orale sur 10 jours, soit, pour les cas les plus graves, une combinaison d’injections et de comprimés nécessitant plusieurs jours d’hospitalisation. L’acoziborole simplifie tout et sera mis à disposition gratuitement pour les patients. L’objectif est l’élimination totale et durable de la maladie.
Du poison à la cure
Le chemin parcouru en deux décennies est immense. À la fin des années 1990, le principal traitement pour le stade avancé de la maladie reposait sur un dérivé de l’arsenic, un produit hautement toxique aux effets secondaires parfois mortels.
L’innovation médicale a ensuite permis l’arrivée de la thérapie combinée nifurtimox-eflornithine en 2009, puis du fexinidazole en 2018 (le premier traitement entièrement oral). L’acoziborole marque aujourd’hui l’aboutissement de ces efforts : la dose unique.
La maladie du sommeil en chiffres
- 1998 : Près de 40 000 cas signalés en Afrique (et environ 300 000 cas non diagnostiqués).
- 2024 : Seulement 330 cas enregistrés en RDC, qui concentre pourtant encore plus de la moitié des malades du continent.
Pour les acteurs de la santé mondiale, ce succès est aussi un symbole politique et scientifique fort.
« Le développement de l’acoziborole constitue un succès éclatant pour la science en Afrique et la coopération. Il démontre de façon spectaculaire que des modèles alternatifs de recherche médicale basés sur les besoins des patients peuvent donner naissance à des médicaments révolutionnaires », souligne Chirac Bulanga, directeur Afrique de l’Ouest et centrale de DNDi.
Au-delà de l’aspect purement médical, cette approche participative permet de recréer du lien avec des populations parfois méfiantes envers le corps médical, notamment dans des contextes de crises sanitaires comme l’épidémie d’Ebola en Ituri. Mamadou Camara, coordinateur du programme national en Guinée, pays qui a éliminé la maladie en tant que problème de santé publique l’année dernière, rappelle l’importance de ce nouvel outil pour éviter toute résurgence.
« Les mêmes communautés qui devaient prendre des traitements à base d’arsenic il y a deux décennies sont devenues des partenaires de nos agents de santé grâce à des médicaments innovants comme l’acoziborole », a-t-il indiqué.
Prochaines étapes
Bénéficiant déjà d’un avis positif de l’Agence européenne des médicaments (EMA) depuis février 2026 via la procédure EU-M4all, le feu vert de la RDC devrait créer un effet d’entraînement. Il va faciliter l’importation et l’accès au traitement dans d’autres pays endémiques d’Afrique centrale et de l’Ouest, à commencer par la Guinée.
Enfin, l’avenir du traitement se tourne vers les plus jeunes. L’acoziborole a été évalué chez des enfants âgés de 1 à 14 ans lors d’un essai clinique distinct en RDC et en Guinée. Les données scientifiques recueillies devraient permettre, à terme, d’autoriser son utilisation chez les enfants, une population historiquement négligée par la recherche médicale.
Sarah MANGAZA
